HHT 2.0: Mukoviszidose – leitliniengerechte Therapie

Beschreibung:

Die Mukoviszidose, die auch zystische Fibrose genannt wird, ist die häufigste Erbkrankheit weißhäutiger Menschen. In Deutschland geht man von über 8.000 Patient*innen aus. Diese leiden unter rezidivierenden Infektionen der Lunge, deren Atemwege von zähem Schleim ausgekleidet sind. Darüber hinaus sind unter anderem auch der Verdauungstrakt und die Reproduktionsorgane betroffen. Viele Patient*innen versterben vor Erreichen des Erwachsenenalters.

Seit 2012 stehen die ersten Wirkstoffe zur Verfügung, die in der Lage sind, den molekularen Defekt zu korrigieren. Diese als „Kaftore“ bezeichneten Substanzen zeichnen sich durch neuartige Wirkmechanismen aus und weisen ein komplexes Interaktionsspektrum auf. Der neueste Vertreter dieser Wirkstoffgruppe ist Vanzacaftor, der als Kombinationspräparat mit Deutivacaftor und Tezacaftor eingesetzt wird.

Die Entwicklung dieser neuen Arzneistoffe hat sowohl die Lebenserwartung als auch die Lebensqualität von Patient*innen mit Mukoviszidose weiter verbessert. Die Pipeline für weitere neue Wirkstoffe zur kausalen und symptomatischen Behandlung der Mukoviszidose zeigt, dass die Forschung nicht bei den bereits zugelassenen Arzneimitteln stehen geblieben ist.
Mit den neuen Behandlungsmöglichkeiten wächst auch der Bedarf an pharmazeutischer Betreuung, weswegen Betroffene auf eine enge Anbindung an die Apotheke vor Ort angewiesen sind.

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